CRISPR Bukan Lagi Sekadar Eksperimen, Teknologi Edit Gen Kini Masuk Dunia Pengobatan
JAKARTA, iNews.id – Mengubah bagian tertentu dari DNA manusia mungkin terdengar seperti sesuatu yang hanya ada di film fiksi ilmiah. Namun, teknologi CRISPR perlahan mengubah gambaran tersebut.
Teknologi 'gene editing' atau penyuntingan gen kini tidak lagi berhenti di meja laboratorium. Dalam beberapa tahun terakhir, teknologi berbasis CRISPR berkembang hingga digunakan dalam pengembangan dan penerapan terapi untuk penyakit tertentu.
CRISPR bahkan menjadi salah satu teknologi yang paling banyak mendapat perhatian dalam dunia biomedis karena kemampuannya membantu ilmuwan melakukan perubahan yang sangat spesifik pada materi genetik.
Sederhananya, CRISPR dapat dianalogikan seperti 'gunting molekuler' yang diarahkan ke bagian tertentu dari DNA. Setelah lokasi yang dituju ditemukan, bagian DNA tersebut dapat dipotong atau dimodifikasi dengan tujuan memperbaiki atau mengubah fungsi gen tertentu.
Namun, cara kerja sebenarnya jauh lebih kompleks daripada sekadar memotong DNA.
CRISPR merupakan singkatan dari Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats. Teknologi ini berasal dari mekanisme pertahanan alami yang ditemukan pada bakteri.
Bakteri menggunakan sistem CRISPR bersama protein tertentu, seperti Cas9, untuk mengenali dan memotong materi genetik virus yang menyerangnya. Para ilmuwan kemudian mengembangkan sistem tersebut menjadi alat penyuntingan gen.
Pada teknologi CRISPR/Cas9, komponen yang disebut 'guide RNA' digunakan untuk mengarahkan protein Cas9 menuju urutan DNA tertentu. Setelah mencapai lokasi target, Cas9 dapat memotong DNA. Selanjutnya, sistem perbaikan alami yang dimiliki sel akan bekerja memperbaiki potongan tersebut.
Dalam proses inilah para peneliti dapat memanfaatkan mekanisme perbaikan DNA untuk menghasilkan perubahan genetik yang diinginkan.
Karena dapat diarahkan pada lokasi tertentu, CRISPR menawarkan tingkat presisi yang jauh lebih tinggi dibandingkan sejumlah metode penyuntingan gen generasi sebelumnya.
Perkembangan CRISPR menjadi semakin menarik karena teknologi ini sudah memasuki dunia pengobatan. Salah satu tonggak penting terjadi ketika FDA Amerika Serikat menyetujui Casgevy (exagamglogene autotemcel) pada Desember 2023.
Terapi tersebut menjadi terapi pertama yang disetujui FDA yang menggunakan teknologi genome editing berbasis CRISPR/Cas9.
Terapi ini digunakan untuk pasien tertentu dengan penyakit sel sabit dan kemudian juga memperoleh persetujuan untuk beta thalassemia yang bergantung pada transfusi.
Cara kerjanya cukup unik. Penasaran seperti apa?
Jadi, sel punca pembentuk darah pasien diambil dari tubuh. Sel tersebut kemudian menjalani proses penyuntingan gen menggunakan teknologi CRISPR/Cas9 di fasilitas khusus.
Tujuannya adalah mengubah aktivitas gen tertentu sehingga sel-sel darah merah yang dihasilkan tubuh dapat kembali memproduksi hemoglobin fetal (HbF) dalam jumlah yang lebih tinggi.
Setelah proses modifikasi dan pengujian selesai, sel punca tersebut dikembalikan ke tubuh pasien.
Dengan demikian, terapi tidak sekadar memberikan obat dari luar tubuh, tetapi mengubah sel pasien di laboratorium sebelum sel tersebut dikembalikan untuk menjalankan fungsinya di dalam tubuh.
Salah satu alasan CRISPR dianggap revolusioner adalah fleksibilitasnya. Jika obat konvensional bekerja dengan memengaruhi proses biologis tertentu, gene editing berusaha mengubah instruksi genetik yang mendasari proses tersebut.
Potensi ini sangat besar untuk penyakit yang berkaitan dengan perubahan atau kelainan gen tertentu.
Para peneliti mempelajari pemanfaatan teknologi penyuntingan gen untuk berbagai penyakit, termasuk kelainan darah, kanker, penyakit genetik, hingga sejumlah penyakit lain yang sebelumnya sulit ditangani.
Dalam terapi kanker, misalnya, CRISPR dapat digunakan dalam penelitian untuk memodifikasi sel kekebalan tubuh agar memiliki kemampuan tertentu dalam mengenali dan menyerang sel kanker.
Pendekatan tersebut berkaitan erat dengan perkembangan cell and gene therapy, bidang yang kini berkembang cepat di dunia kedokteran.
Perkembangan teknologi penyuntingan gen juga menjadi perhatian dalam pengembangan kedokteran di Indonesia.
Menteri Kesehatan Budi Gunadi Sadikin menilai sektor kesehatan dan industri nasional perlu mempersiapkan diri menghadapi perkembangan bioteknologi yang semakin cepat.
"Kalbe berada di garis terdepan (frontier) dari transformasi ini, dan tugas utama saya sebagai Menteri Kesehatan adalah memfasilitasi sektor industri agar siap menyambut gelombang bioteknologi baru, yang bersumber dari penemuan elemen fundamental kehidupan, yakni DNA," kata Menkes Budi dalam acara Dr. Boenjamin Setiawan Distinguished Lecture Series (DBSDLS) 2026 di Jakarta, Sabtu (29/8/2026).
Budi juga menyoroti pengembangan Biomedical and Genome Science Initiative (BGSI) yang diinisiasi pada 2022.
Menurutnya, Indonesia memiliki dua basis data tingkat populasi yang mencakup sekitar 280 juta jiwa. Melalui BGSI, pemerintah berupaya membangun basis data genomik populasi sebagai fondasi baru untuk mendukung pengembangan kedokteran presisi.
Data genomik tersebut penting karena setiap orang memiliki variasi genetik yang dapat memengaruhi risiko penyakit maupun respons terhadap pengobatan.
Di sinilah CRISPR bertemu dengan konsep precision medicine. Pengobatan masa depan semakin diarahkan untuk memahami penyakit berdasarkan karakteristik biologis dan genetik pasien, bukan sekadar berdasarkan nama penyakitnya.
Misalnya, dua orang dapat sama-sama mengalami penyakit tertentu, tetapi memiliki perubahan genetik yang berbeda. Respons keduanya terhadap suatu terapi pun bisa berbeda.
Dengan memahami profil genetik secara lebih mendalam, dokter dan peneliti memiliki peluang untuk menentukan pendekatan terapi yang lebih spesifik.
Dalam konteks tersebut, gene editing dapat menjadi salah satu teknologi yang memungkinkan terapi bekerja lebih dekat dengan akar masalah biologis suatu penyakit.
Namun, hal itu bukan berarti setiap kelainan genetik dapat begitu saja diperbaiki menggunakan CRISPR.
Di balik potensinya yang besar, teknologi CRISPR juga memiliki tantangan. Salah satunya adalah off-target effect, yaitu perubahan yang terjadi pada lokasi DNA lain di luar target yang direncanakan.
Jika penyuntingan terjadi pada bagian gen yang tidak diinginkan, perubahan tersebut berpotensi menimbulkan konsekuensi biologis yang tidak diharapkan.
Karena itu, keamanan menjadi salah satu aspek paling penting dalam pengembangan terapi berbasis gene editing.
Prosesnya membutuhkan penelitian yang panjang, pengujian keamanan dan efektivitas, produksi dengan standar ketat, serta pengawasan regulator.
Presiden Direktur PT Bifarma Adiluhung - Regenic Stem Cell, dr. Sandy Qlintang, menegaskan bahwa kemajuan teknologi medis harus berjalan bersama bukti ilmiah dan kesiapan ekosistem.
"Melalui DBSDLS, kami ingin mempertemukan perkembangan sains terkini dengan realitas implementasinya. Bukan hanya membahas teknologinya, tetapi juga bukti ilmiah, kesiapan infrastruktur dan fasilitas produksi bersertifikasi GMP (CPOB), regulasi, fasilitas pelayanan kesehatan, hingga tantangan implementasinya," kata dr Sandy.
Ia menekankan bahwa kecanggihan teknologi saja tidak cukup.
"Kemajuan teknologi perlu berjalan bersama dengan clinical evidence, governance, dan kesiapan ekosistem sehingga inovasi dapat diterapkan secara aman, efektif, dan memberikan manfaat bagi masyarakat Indonesia," jelas dr. Sandy.
Perkembangan gene editing, terapi sel, dan teknologi berbasis gen juga membuat regulator harus menyiapkan kerangka pengawasan yang mampu mengikuti perkembangan ilmu pengetahuan.
Kepala BPOM Taruna Ikrar mengatakan, Indonesia mulai mempersiapkan babak baru pengobatan presisi dan terapi sel melalui kerangka regulasi baru.
"Melalui Peraturan BPOM No. 8 Tahun 2025, kami berkomitmen untuk mereformasi proses regulasi dan mempercepat jalur perizinan guna mendukung kemajuan riset kedokteran masa depan (future medicine) seperti terapi sel punca, RNA, dan gen," ujar Taruna.
Meski jalur regulasi dipercepat, prinsip keamanan, kualitas, dan efikasi tetap menjadi bagian penting dalam pengawasan.
"BPOM memastikan bahwa percepatan regulasi ini tetap berpijak pada prinsip tanpa kompromi terhadap aspek keamanan, kualitas, dan efikasi demi melindungi kesehatan seluruh masyarakat Indonesia," tambah Taruna.
Jawabannya tentu belum. CRISPR adalah teknologi yang sangat menjanjikan, tetapi bukan obat ajaib untuk semua penyakit.
Sebagian terapi berbasis CRISPR telah memperoleh persetujuan regulator untuk indikasi tertentu, sementara banyak penggunaan lainnya masih berada dalam tahap penelitian atau uji klinis. Tantangan juga berbeda-beda untuk setiap penyakit.
Pada penyakit yang memengaruhi sel darah, misalnya, sel pasien dapat diambil, dimodifikasi di laboratorium, kemudian dikembalikan ke tubuh. Pendekatan seperti ini relatif berbeda dengan penyakit yang membutuhkan penyuntingan gen secara langsung di dalam organ tertentu.
Para ilmuwan karena itu terus mengembangkan berbagai generasi teknologi gene editing, termasuk metode yang berusaha meningkatkan ketepatan penyuntingan dan mengurangi perubahan yang tidak diinginkan.
Editor: Muhammad Sukardi