Sebagian terapi berbasis CRISPR telah memperoleh persetujuan regulator untuk indikasi tertentu, sementara banyak penggunaan lainnya masih berada dalam tahap penelitian atau uji klinis. Tantangan juga berbeda-beda untuk setiap penyakit.
Pada penyakit yang memengaruhi sel darah, misalnya, sel pasien dapat diambil, dimodifikasi di laboratorium, kemudian dikembalikan ke tubuh. Pendekatan seperti ini relatif berbeda dengan penyakit yang membutuhkan penyuntingan gen secara langsung di dalam organ tertentu.
Para ilmuwan karena itu terus mengembangkan berbagai generasi teknologi gene editing, termasuk metode yang berusaha meningkatkan ketepatan penyuntingan dan mengurangi perubahan yang tidak diinginkan.