Terapi tersebut menjadi terapi pertama yang disetujui FDA yang menggunakan teknologi genome editing berbasis CRISPR/Cas9.
Terapi ini digunakan untuk pasien tertentu dengan penyakit sel sabit dan kemudian juga memperoleh persetujuan untuk beta thalassemia yang bergantung pada transfusi.
Cara kerjanya cukup unik. Penasaran seperti apa?
Jadi, sel punca pembentuk darah pasien diambil dari tubuh. Sel tersebut kemudian menjalani proses penyuntingan gen menggunakan teknologi CRISPR/Cas9 di fasilitas khusus.
Tujuannya adalah mengubah aktivitas gen tertentu sehingga sel-sel darah merah yang dihasilkan tubuh dapat kembali memproduksi hemoglobin fetal (HbF) dalam jumlah yang lebih tinggi.
Setelah proses modifikasi dan pengujian selesai, sel punca tersebut dikembalikan ke tubuh pasien.