Dengan demikian, terapi tidak sekadar memberikan obat dari luar tubuh, tetapi mengubah sel pasien di laboratorium sebelum sel tersebut dikembalikan untuk menjalankan fungsinya di dalam tubuh.
Salah satu alasan CRISPR dianggap revolusioner adalah fleksibilitasnya. Jika obat konvensional bekerja dengan memengaruhi proses biologis tertentu, gene editing berusaha mengubah instruksi genetik yang mendasari proses tersebut.
Potensi ini sangat besar untuk penyakit yang berkaitan dengan perubahan atau kelainan gen tertentu.
Para peneliti mempelajari pemanfaatan teknologi penyuntingan gen untuk berbagai penyakit, termasuk kelainan darah, kanker, penyakit genetik, hingga sejumlah penyakit lain yang sebelumnya sulit ditangani.
Dalam terapi kanker, misalnya, CRISPR dapat digunakan dalam penelitian untuk memodifikasi sel kekebalan tubuh agar memiliki kemampuan tertentu dalam mengenali dan menyerang sel kanker.